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Nueva terapia celular erradica leucemia agresiva en niños

Dos niños con una forma agresiva de leucemia infantil tuvieron una remisión completa de su enfermedad, es decir, no mostraron evidencia de células de cáncer en sus cuerpos, después del tratamiento con una terapia celular novedosa que reprograma las células inmunes para multiplicarse rápidamente y destruir las células leucémicas.

Leucemia

Un equipo de investigadores del Hospital de Niños de Filadelfia y la Universidad de Pensilvania, publicaron el informe del caso de los pacientes pediátricos en la revista New England Jornal of Medicine.

Uno de los pacientes, de 7 años de edad, Emily Whitehead, apareció en las noticias, en diciembre de 2012 después de que la terapia experimental la llevó a una dramática recuperación después de una recaída después del tratamiento convencional. Emily se mantiene saludable y libre de cáncer, 11 meses después de recibir la bioingeniería de las células T para el tratamiento de la llamada leucemia linfoblástica aguda (LLA).

El otro paciente, una niña de 10 años de edad, quien también tuvo una respuesta completa al mismo tratamiento, sufrió una recaída dos meses después, cuando las células leucémicas parecía que no albergaban el receptor celular específico objeto de la terapia.

Este estudio describe cómo estas células tienen un potente efecto contra el cáncer en los niños, sin embargo, también se desprende de que en algunos pacientes con LLA, habrá que modificar aún más el tratamiento para que se dirija a otras moléculas en la superficie de las células de leucemia.

El presente estudio se basa en una colaboración con científicos de Medicina de la Universidad de Pensilvania los que originalmente desarrollaron las células T modificadas en el tratamiento de la leucemia de células B. El equipo informó sobre los primeros resultados positivos de un ensayo con esta terapia celular en tres adultos con leucemia linfocítica crónica (CLL) pacientes en agosto del 2011. Dos de los pacientes permanecen en remisión más de dos años y medio después de su tratamiento, y según los investigadores informaron en diciembre de 2012 en la reunión anual de la Sociedad Americana de Hematología, siete de cada diez pacientes adultos tratados en ese momento respondieron a la terapia.

La esperanza es que este tratamiento pueda tratar a los pacientes con estas terapias celulares personalizadas para reducir o incluso sustituir la necesidad de trasplantes de médula ósea, que conllevan un alto riesgo de mortalidad y requieren hospitalizaciones largas. En el largo plazo, si el tratamiento es eficaz en estos pacientes en etapa tardía es posible llegar a un punto en que la leucemia puede ser tratado sin quimioterapia.

Los colegas del equipo de investigación adaptaron el tratamiento original (CLL) para combatir otro leucemia de células B (LLA), que es el cáncer infantil más común. Después de décadas de investigación, los oncólogos actualmente pueden curar el 85 por ciento de los niños con LLA. Este tratamiento sin embargo puede servir para aquellos niños que tienen un alto riesgo o los que obstinadamente se resiste a los tratamientos convencionales.

El nuevo estudio usó un método relativamente nuevo en el tratamiento del cáncer: la inmunoterapia, que manipula el sistema inmune para aumentar sus capacidades de lucha contra el cáncer. Aquí, los investigadores diseñaron las células T para matar selectivamente a otro tipo de células inmunitarias llamadas células B, que se había convertido en cancerosas.

Las células T son los caballos de batalla del sistema inmune ya que reconocen y atacan las células invasoras de la enfermedad. Sin embargo, las células cancerosas escapan el radar de la vigilancia inmunológica evadiendo la detección por las células T. El nuevo enfoque personalizado permite a las células T “ver” y atacar las células cancerosas.

Es importante destacar que las células de esta terapia persisten durante meses y por lo tanto permite la protección contra la recurrencia de este tipo específico de leucemia.

El equipo de investigación continúa refinando su enfoque utilizando esta nueva tecnología y explorar las razones por qué algunos pacientes no responden a la terapia o puede experimentar una recurrencia de su enfermedad.

Los resultados iniciales de esta terapia celular son alentadores y pueden llegar a convertirse en tratamientos para otros tipos de cáncer.

En agosto de 2012, la Universidad de Pennsylvania y Novartis anunciaron una investigación exclusiva mundial y un acuerdo de licencia para estudiar y comercializar estas nuevas inmunoterapias celulares con receptor de antígeno quimérico (CAR). Como parte de la transacción, Novartis adquirió los derechos exclusivos de esta terapia que ha sido objeto de este ensayo clínico y que ahora se conoce como CTL019.
Referencias

Stephan A. Grupp, Michael Kalos, David Barrett, Richard Aplenc, David L. Porter, Susan R. Rheingold, David T. Teachey, Anne Chew, Bernd Hauck, J. Fraser Wright, Michael C. Milone, Bruce L. Levine, Carl H. June. Chimeric Antigen Receptor–Modified T Cells for Acute Lymphoid LeukemiaNew England Journal of Medicine, 2013; : 130325090025003 DOI: 10.1056/NEJMoa1215134

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Francisco P. Chávez Profesor Asistente, Laboratorio de Microbiología Molecular y Biotecnología Departamento de Biología Facultad de Ciencias Universidad de Chile

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Francisco P. Chávez Ph.D
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